小分子抑制劑中間體正在改變許多血液惡性腫瘤的治療前景，其中的就是用于治療慢性淋巴細胞白血病（CLL）的伊布替尼，和用于治療慢性髓系白血病（CML）的伊馬替尼。過去幾年間，小分子抑制劑也在治療AML方面取得了一定進展。在2017年8月到2018年11月間，FDA先后審批通過了5種小分子抑制劑用于治療新診斷的AML和復發/難治性（R/R）AML。這類藥物的臨床療效一般，但隨著臨床指南（如美國國家綜合癌癥網絡[NCCN]）推薦將其應用于超獲批范圍的適應癥治療中，該藥的使用率持續攀升。

　　

　　傳統意義上可通過高強度化療和異基因造血干細胞移植治愈的惡性腫瘤，在復發/難治性疾病患者的預后較差的情況下，迫切需要一種療效優于標準治療的新型藥物。然而，Enasidenib、Ivosidenib和Venetoclax僅基于單臂試驗就已獲批上市，而它們相對于標準治療的療效優勢仍有待觀察。Glasdegib并未與常用的標準治療（如地西他濱和阿扎胞苷）進行比較，且其EFS數據也未公布。